罕見病在人們的印象中，似乎都很稀有，然而，隨著近兩年，罕見病，逐漸變得越來越不罕見，也給我們的生活，帶來更多隱患。

來自湖北仙桃的8歲男孩小羽就是如此。

因患上了一種發病率僅為7/100萬的罕見病，需要長期注射每針2.06萬元的「依庫珠單抗」特效藥，瞬間讓整個家庭陷入困頓。

罕見病的治療有多昂貴？

小羽所患的，是一種名為「非典型溶血尿毒綜合征」的罕見病，這種病的發病率僅為7/100萬，病情十分兇險。

「非典型溶血尿毒綜合征」屬于全身性血栓性微血管病的一種，會導致微血管溶血性貧血、血小板減少和急性腎損傷等嚴重后果。

由于預后差，在急性發作期時患者的死亡率高達25%，而挺過急性期的患兒也極大可能發展為終末期腎病，甚至死亡。

幸運的是，這種罕見病是有特效藥的——「依庫珠單抗」。

但這款藥品，每支需要2.06萬元，按照治療方案，小羽一次需注射2支依庫珠單抗，前3周需每周注射一次，之后每半個月注射一次，治療持續半年。

也就是說，一個周期的藥費就接近50萬元。

（醫生在為小羽做檢查）

類似小羽這樣的情況并非孤例，很多罕見病的治療藥物，價格都在萬元以上。

以隱性罕見遺傳病「脊髓性肌萎縮癥（SMA）」為例，它的治療藥品「諾西那生鈉」堪稱天價，售價曾一度高達70萬/針。

不過，隨著醫保改革，醫保目錄的年年更新，天價藥的情況，有了顯著的改善。

在2021年國家醫保目錄談判中，「諾西那生鈉」曾因一度引發談判專家落淚而沖上熱搜，在一個半小時的談判中，經歷8次報價，「諾西那生鈉」最終以3.3萬/針成交，并且進入醫保報銷。

假如醫保報銷 70% 的話，患者的負擔將從以前的70萬/針降低到0.99萬/針，每針不到1萬元。

幸運的是，小羽所需要的「依庫珠單抗」，也在2023年底被納入國家新版醫保目錄，2024年1月1日起正式執行新價格，從過去每支2.06萬元，到如今經醫保支付報銷后，到每支價格僅千元。

注射了「依庫珠單抗」后，小羽的病情得到了控制，他也成為了該款「天價藥」進入醫保后，湖北首位受益患兒。

罕見病其實并不罕見

提起罕見病，大家可能都覺得非常稀有，但事實并非如此。

世界衛生組織（WHO）統計，世界上現有6000至8000種罕見病，影響的患者多達4億人。

 

據國家衛健委披露，我國罕見病患者超過2000萬，其中基因遺傳性占80%，而兒童期就發病的占比達到50%-75%甚至更高。

以「脊髓性肌萎縮癥（SMA）」為例，它的新生兒發病率為1/10000-1/6000，我國新生兒SMA患者每年新增1200人，現有患者約3萬人。

也就是說，光SMA這一種病，就有三萬個家庭飽受困擾。

而小羽所患的「非典型溶血尿毒綜合征」，發病率也有7/100萬，這一數據的背后，又是無數個家庭的以淚洗面。

看似是微小的概率問題，但落在一個具體的家庭頭上，就無異于「滅頂之災」，誰也無法保證自己不是這幾萬乃至幾十萬個家庭中的一個。

因此，每年的醫保談判，越來越多的罕見病用藥納入醫保，這也讓越來越多不堪重負的的罕見病家庭，得到了有效的保障。

除了醫保，我們還能依靠什么？

2023年底，國家醫保局召開新聞發布會，介紹醫保藥品目錄調整情況，在新一輪醫保藥品目錄調整中，有126個藥品新增進入國家醫保藥品目錄。

其中腫瘤用藥21種，新冠、抗感染用藥17種，糖尿病、精神病、風濕免疫等慢性病用藥15種，罕見病用藥15種（其中阿伐替尼片同為腫瘤用藥），其他領域用藥59種。

雖然新增的藥品年年有，但對于重大疾病的治療來說，發揮的作用還是有限。

比如我們都知道的天價抗癌藥CAR-T細胞治療藥品——「阿基侖賽注射液」，一針能消滅癌細胞，價格卻高達120萬元/針，因為種種原因，幾次醫保談判都未能成功納入醫保目錄。

（點擊查看大圖）

即使在醫保目錄里的抗癌藥，也未必都能享受到醫保報銷政策。

大家可能不是十分了解，醫保報銷必須同時滿足兩個條件，缺一不可：

① 使用的藥品在醫保目錄里：即治病所需藥品須在當地醫保局規定的醫保用藥清單中；

② 適用病癥目錄：不僅藥品要在清單里，還限定了該藥物的報銷適用癥。

也就是說，藥品醫保目錄對藥品有著使用限定，并不是所有的疾病使用醫保目錄里的藥物都可以報銷的。

而醫院進藥品規數量有很多限制，公立醫院還有「藥占比」的考核壓力。

一個創新藥想進來，就得將已有其他藥品「踢出」，這直接制約了新藥的入院使用。

在種種壓力之下，想在醫院里買到這類藥并不容易，只能院外自費購買。

（點擊查看大圖）

盡管2009年「新醫改」開啟后，以藥養醫、藥價虛高的頑疾正逐步清除，但要徹底解決問題，還需要假以時日。

這樣就是小開提醒大家要做好兩手準備的原因，時間就是生命，藥品何時進入醫院可以等，但治病等不了。

而且醫?；鸨揪筒粚捲?，醫保只能作為托底，要想在風險來臨時能夠從容應對，必須要自己配置好百萬醫療險這類商業保險。

尤其是院外購藥責任，非常重要，而百萬醫療險報銷上限通常在幾百萬，且大部分很多產品將質子重離子、靶向治療、院外抗癌藥這類需要高花費的責任包含在內。

如 §金醫保百萬醫療險 ，157種癌癥特定藥品責任最高報銷200萬，0免賠，100%賠付。

（點擊圖片了解）

雖然只是報銷醫療費用，但起碼能夠彌補醫保的不足之處，讓我們在面對高昂的醫藥費時，能有更大的選擇空間。

當然除了報銷醫藥費的百萬醫療險外，一份足額的重大疾病保險，也能使得我們擁有一份和重疾對抗的「底氣」。

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